سلول درمانی در دیستروفی عضلانی

دیستروفی عضلانی چیست ؟

دیستروفی عضلانی یک بیماری ژنتیک است که سی نوع از انواع ارثی آن وجود دارد . در همه انواع دیستروفی عضلانی ضعف عضلانی و تحلیل عضلات نمای بالیتی غالب می باشد . علایم بالینی همه انواع دیستروفی عضلانی مشابه بوده ولی از نظر زمان شروع علایم از دوره شیرخوارگی ، کودکی ، نوجوانی تا دهه سوم عمر متفاوت هستند.

شایعترین نوع دیستروفی عضلانی ، بیماری دیستروفی دوشن بوده که بعلت جهش در بزرگترین ژن بدن ، ژن دیستروفین ایجاد می شود ، جهش های منجر به حذف و یا دوپلیکاسیون اجزای ژن دیستروفین می توانند باعث عدم ایجاد پروتئین دیستروفین و یا تولید ناقص دیستروفین شود که فرسودگی و تخریب عضلات نتیجه آن خواهد بود.

MDA_camp_t640

چه  درمانهایی برای دیستروفی عضلانی وجود دارد ؟

ساده ترین درمان در دیستروفی عضلانی ، انجام کاردرمانی حرکتی در محدوده حرکتی مفاصل برای جلوگیری از سفتی یا کنتراکچر مفصلی است . داروهای ضد التهابی مانند کورتیکو استروئید برای کاهش سرعت پیشرفت دیستروفی دوشن بکار گرفته می شود که داروی دفلازکورت از نظر کمتر بودن عوارض داروئی بهتر قابل تحمل است .

ژن درمانی و Exon-Skipping بعد از طی نمودن مراحل آزمایشگاهی توانسته است تائیدیه FDA را برای Exon51-Skipping دیستروفی عضلانی دوشن دریافت نماید که امروزه در اکثر کشورها موجود بوده و در حال استفاده است.

آیا سلول درمانی در دیستروفی عضلانی کاربرد دارد ؟

از مدتها قبل به سلول درمانی در دیستروفی عضلانی بعنوان یک درمان طولانی مدت توجه شده است . استفاده از سلولهای بنیادی در بیماری هایی که درمان دیگری وجود ندارد ، بکار می رود و سلول های بنیادی با قابلیت خاص خود می توانند جایگزین سلول های حاوی پروتئین های ناقص بیمار شوند .

Pyle+Young+and+Spencer_38bc6fe8-b2cb-4b74-b410-8b5629afc284-prv

روش های تزریق سلول های درمانی در دیستروفی عضلانی چیست ؟

تزریق وریدی : در این روش همانند درمان لوکمی با سلول های بنیادی ، تزریق وریدی سلول های بنیادی انجام می شود . حسن این روش نیاز کمتر به تزریق مکرر و هزینه کمتر آن است ، البته میزان موفقیت سلول درمانی در دیستروفی عضلانی از طریق تزریق وریدی سلول های بنیادی ارتباط مستقیمی با میزان توانایی این سلول ها برای حرکت از خون به عضلات دارد .

تزریق داخل عضلات مبتلا : وقتی سلول های بنیادی به داخل عضلات مبتلا تزریق می شوند ، مطمئن هستیم که سلول های بنیادی به محل مورد نظر رسیده اند ولی این روش گران بوده و زمانبر می باشد ، زیرا برای سلول درمانی در دیستروفی عضلانی، لازم است که به همه عضلات بدن تزریق سلول های بنیادی انجام گیرد .

nm.4006-F1

چه نوع سلول بنیادی برای سلول درمانی در دیستروفی عضلانی مناسب است ؟

PRICE و همکاران دریافتند که سلول های ستاره ای (Satellite)، سلول های بنیادی بافت عضله هستند که می توانند به سلول های عضلانی بالغ تبدیل شوند و عملکرد طبیعی عضلانی را انجام دهند . برای دسترسی به سلول های ستاره ای لازم است جداسازی این سلول های بنیادی از عضلاتی مانند عضله دیافراگم که حاوی آنها هستند، انجام گیرد که پروسه ای بسیار سخت بوده که بعلت نیاز به جراحی با میکروسکوپ می باشد. دانشمندان توانستند در محیط آزمایشگاه سلولهای ستاره ای یا همان میوبلاست را از سلولهای بنیادی دیگر تولید نمایند .

shutterstock_245479576

امروزه تحقیقات وسیعی بر روی انواع سلول های بنیادی مانند میوبلاست، muscle side population cell، سلولهای مغز استخوان و سلول های جنینی در حال انجام است. انچه مهم است سهولت دسترسی به این سلولهای بنیادی ، قابلیت تبدیل این سلولها به سلولهای عضلانی و قابلیت بروز پروتئین های معمول عضلانی است که موجب پیچیدگی جنبه های مختلف این پژوهش ها است. مساله نهایی اینکه باید مشخص شود سیستم ایمنی بدن بیمار با کدام نوع از سلول های بنیادی سازگاری بیشتر می دارد .

عارضه مهم سلول درمانی چیست ؟

سلولهای بنیادی همچنانکه می توانند به سلول های عضلانی تبدیل شوند، امکان تبدیل به سلول های سرطانی را دارند که مهمترین عارضه سلول درمانی در دیستروفی عضلانی است .

نتیجه گیری :

سلول درمانی در دیستروفی عضلانی روشی نوین در درمان دیستروفی عضلانی است، ولی پیچیدگی های این درمان مانع از اتمام مراحل مختلف آن شده است . امید است در آینده خبرهای خوبی از سلول درمانی در دیستروفی عضلانی به اطلاع بیماران نیازمند برسانیم .

دکتر محمدکاظم بخشنده فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان فلوشیپ نوروماسکولار 


سیستم پرسش و پاسخ

پیگیری سوال قبل

برای پیگیری پاسخ سوال خودتون و نمایش آن کد رهگیری خود را در این قسمت وارد کنید.

پیگیری سوال قبل

ثبت سوال جدید

برای ثبت پرسش خود از دکتر می توانید از این قسمت استفاده کنید.

ثبت سوال جدید

امکان انتخاب تا ۵ تصویر وجود دارد. جهت انتخاب چندگانه کلید Ctrl را نگه دارید.
© همیار سیستم

1
عدم توجه و تمرکز کافی ، پرخاشگری و بی حوصلگی

سلام
برای تشخیص بیش فعالی به کجا باید مراجعه کنم؟
برای تشخیص اینکه مشکلات موجود منشا روانی دارند یا فیزیکی چه باید بکنم؟
مشاهده پاسخ دکتر
2
عدم توجه و تمرکز کافی ، پرخاشگری و بی حوصلگی

سلام

برای 5 شنبه این هفته نوبت می خواستم ولی شماره مطب را پیدا نکردم.
مشاهده پاسخ دکتر
3
لکنت زبان

با سلام
کودک 5 ساله ام روز بعدازسوار شدن روی یکی ازوسایل شهربازی دچار لکنت زبان شد.
در خانواده هم سابقه لکنت زبان نداریم.
پزشکی که شهرستان مراجعه نمودیم داروهای آرامبخشی داد ولی پس از 8 ماه هنوز بهبودی حاصل نشده است.

باید چه کار کنیم؟ آیا نیاز به مراجعه حضوری هستش؟

متشکرم
مشاهده پاسخ دکتر
4
پرخاشگری

سلام. من یک دختر سه ساله دارم که که بینهایت پرتوقع شده. انتظار دارد همه کس و همه چیز به میلش باشد. کوچکترین مخالفتی موجب جیغ و گریه و پرخاش گری میشود. اصلا صبوری ندارد و حتی وارونه شدن لنگه کفشش هم او را به گریه میاندازیدو..... چه باید کرد. . تشکر مشاهده پاسخ دکتر
5
تاخیر حرکتی

با سلام .دوقلو دارم.ده ماهه و پسرم تازه چهار دست و پا میره.دخترم سینه خیز میره با دستاش وسیله میگیره وزن تولد دخترم 1900 و پسرم2550و 34 هفته متولد شدن دخترم پاشو زمین نمیزاره جمع میکنه . بهش نوتروپیل دادن و آمپول تیدی کولین.تو روروئک پا میرنه وپاهاشو میبندم مشاهده پاسخ دکتر
6
دارو و ورزش جهت کندتر شدن بیماری دیستروفی عضلانی

سلام جناب دکتر...
بنده 27 سالمه و از بدو تولد دارای بیماری ضعف عضلانی هستم ...من داخل این چند سال نه احساس ضعیف شدن و نه احساس قوی تر شدن دارم ولی از پا نیفتادم...آیا میتونم از مکمل های عضله ساز استفاده کنم؟؟؟
در آخر آیا من میتونم ازدواج کنم؟؟؟؟
مشاهده پاسخ دکتر
7
ضعف عظله

سلام فرزند دختری دارم ۶ساله ضعف عظله دارد راه نمی تواند برود از نظر باهوشی درجه یک غذا خوردن خوب وقتیروی مبل مینشیند پاها را به راحتی تکان میدهد موهای خود را شانه میکند دستهایش ۵۰ درصد قدرت دارند اما پاها اصلا قدرت ندارند مشکل از لگن نیست در بدو تولد دررفتگی لگن داشت خوب میشه مشاهده پاسخ دکتر
8
ضعف عضلات

سلام خسته نباشید.کودک من دوسال و هشت ماه دارد که در دویدن وحرکات جهشی مشکل دارد و عضلاتش خیلی شل هستند مشاهده پاسخ دکتر
9
میوپاتی

با عرض سلام و خسته نباشید
من دختر دچار بیماری میوپاتی هستش و الان چهار ساله ش آیا این بیماری درمان داره و آیا بچه های بعدی ما امکان داره که دچار این بیماری بشن خواهش میکنم راهنمایی کنید سپاس گذارم
مشاهده پاسخ دکتر
10
بالا بودن آنزیم کبد و ماهیچه

سلام.پسر دو ساله ای دارم .در آزمایشی که برای چک آپ برده بودمش آنزیم کبد 350وسی پی کا 2020نشون داده شده.پسرم هیچ مشکلی نداره.فقط یه کم لاغره وزنش 11/5و قدش86.پسرم مشکلش چیه؟ مشاهده پاسخ دکتر
11
غیره

باسلام خدمت آقای دکترپسری دارم که یک سال وسه ماهش همه حرکاتش طبیعی ایست فقط دست زدن روانجام نمیده البته بادستاش همه کارومیتونه انجام بده فقط دست زدن رونمیتونه انجام بده نمیدونم این مشکله یانه ممنون میشم پاسخ بدید مشاهده پاسخ دکتر
12
غیره

سلام پسری دارم یک ساله وسه ماهه که همه کاراش طبیعی ایست ولی دست زدن روانجام نمیده بادستش همه کاروانجام میده فقط دست نمیزنه نگرانم نمیدونم چرالطفاراهنمایی کنیدممنون مشاهده پاسخ دکتر
13
لرزش دست های نوزاد در خواب

با سلام نوزاد ۲۵ روزه ام هنگام خواب دستانش می‌لرزد( پرش دارد) ولی وقتی دستانش را در دستم میگیرم متوقف می شود آیا این مورد طبیعی است یا نیاز به گرفتن نوار مغز دارد ؟ مشاهده پاسخ دکتر
14
بیماری SMa(تیپ نوع دوم و سوم)

با سلام
بچه ام در سن 2/5سالگی تشخیص به بیماری SMaداده شد.وتوان راه رفتن نداردلطفا راهنمایی کنید
مشاهده پاسخ دکتر
15
دندان قروچه و صرع

سلام و وقت بخیر
دختر 5 ساله ام، حدود 3 ماه است که درخواب به شدت دندان قروچه می کند. آزمایش انگل منفی بود. سابقه صرع در خانواده دارم. فرزند بزرگم دچار صرع پتی مال است. آیا نیاز به بررسی های مغز و اعصاب دارد؟ اگر بله شما در مشهد کدام پزشک را توصیه می فرمایید؟
سپاس بی کران
مشاهده پاسخ دکتر
16
سردرد

باسلام اقای دکتر دخترم ۱۵ماهشه گوشش اب جمع شده خوب نشده خیلی هم ضربه به سرش میخوره از ناحیه پشت وپیشانی کلافه ام از بس میفته روی سرش...از سردرد موهاشو میکشه یا خواب باشه دستش میزاره روی سرش مشاهده پاسخ دکتر
17
رشد دور سر

سلام وقتتون بخیر پسرم هنگام تولد دور سرس ۳۵ و وزنش ۳ کیلو بود الان ک ۴ ماهش کامل شده و واکسن ۴ماهگیشو زده دور سرش ۴۱ و وزنش ۷ کیلو شده اندازه دور سرش پاینتر از نمودار شده ایا طبیعیه ؟؟ درضمن غلت میزنه .میخنده .صدا درمیاره مشاهده پاسخ دکتر
18
ضعف عضلانی

سلام کودک ده ماهه دارم که فقط با کمک مینشیند و کمی سینه خیز میرود فوق تخصص مغز و اعصاب بردم تشخیص ضعف عضلانی داده البته هیچ گونه آزمایش یا نواری از فرزندم نگرفته ولی به موقع گردن گرفت آیا نیاز به آزمابش یا نوار دارد دورسر کودکم 45.5 است مشاهده پاسخ دکتر
19
تشنج

سلام خسته نباشی دختر من ٧ ماهشه نزدیک دو ماه هست متوجه شدم دو تا دستش وقتی دراز کشیده رو سینه یا میخاد ی چیزی و بگیره لرزش داره قد ووزن و دور سر نرمال هست ازمایش داد یکم ویتامین د پایین بود با یخوده کم خون میتونه تشنج باشه مشاهده پاسخ دکتر
20
اختلال درحرکت

سلام اقای دکتر
پسرم دو سالش ولی هنوز هیچ حرکتی بجز قلط زدن حتی نمینشینه
مشاهده پاسخ دکتر
« قبلی 1 2 3 4 5 6 7 ... 56 بعدی »