درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA)

ماجرای یک تماس: در روزهای ابتدای ماه رمضان امسال (۱۳۹۵)  ایمیلی را از یک شرکت بین المللی کاریابی واقع در شهر نیویورک آمریکا دریافت نمودم. در این ایمیل از بنده دعوت شده بود تا درخواست یک کمپانی معروف سوئیسی جهت مهاجرت دائمی به همراه استخدام و اشتغال در شهر باسل سوئیس را بپذیرم. کمپانی سوئیسی از من دعوت کرده بود تا درباره یک داروی درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA) مرحله سوم کارآزمایی بالینی را انجام دهم. بعد از اینکه دکتر بلاتلر، مدیر شرکت مذکور چند بار تلفنی با بنده صحبت کردند و توضیحات کاملی در این باره داده بودند، بنده به ایشان گفتم چون تعهد هیات علمی به دانشگاه علوم پزشکی دارم اساسا امکان مهاجرت ندارم و باید تعهدات خود را به پایان برسانم. هدف بنده از طرح این ماجرا این بود که درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA) در راه است.

  

درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA) صحت دارد؟

خبرها حکایت از این دارد که چند دارو بعنوان درمان جدید بیماریSMA در مراحل نهایی کارآزمایی بالینی هستند. به نظر می رسد اکنون این داروها مرحله انسانی کارآزمایی بالینی را با موفقیت سپری کرده اند و بزودی به تولید تجاری خواهند رسید.

 دو داروی درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA) را می شناسید؟

دارویOLESOXIME، این دارو توسط شرکت فرانسوی تروفوس تولید شده که ساختاری مشابه مولکول کلسترول دارد. نقش این دارو  جلوگیری از تخریب جسم سلولی اعصاب نخاعی است که در مرحله اول کارآزمایی بالینی بر روی موشهای مبتلا به بیماریSMA اثر خوبی داشته است. در مرحله انسانی در یک مطالعه کارآزمایی بالینی مورد-شاهدی تصادفی شده، ۱۶۵ بیمار مبتلا به نوع ۲ و ۳  بیماری اس ام ای(SMA) تحت درمان با این دارو قرار گرفته اند که در مقایسه با گروه کنترل، بطور قابل توجهی کاهش قدرت عضلانی این بیماران متوقف شد. این دارو اثر شگفتی در درمان بیماران داشته و عوارض دارویی آن نیز بسیار ناچیز بوده است. اکنون شرکت سوئیسی که با بنده تماس گرفته بودند، در حال انجام مرحله نهایی کار آزمایی بالینی این دارو است.

دارویISIS.SMNRX، این دارو توسط شرکت آمریکایی آیسیس تولید شده که ساختمان این دارو از یک قطعه از نوکلئوتیدهای ژن انسانی تشکیل شده است. این دارو بعلت ساختار ژنتیکی که دارد، موجب تغییر در ساخت پروتئین SMN شده و میزان این پروتئین را افزایش می دهد.

نکته قابل تأمل درباره این دارو اینکه برای تیپ ۱، ۲ و ۳ بیماری اس ام ای(SMA) قابل استفاده است. این دارو هنوز در مرحله دوم کارآزمایی بالینی بوده و زمان بیشتری نیاز است تا این دارو وارد تولید تجاری شود.

 آیا فرد مبتلا به بیماری اس ام ای(SMA) را می شناسید؟ 

با پیشرفت هایی که در درمان جدید بیماری اس ام ای ایجاد شده است، باید نسبت به درمان این بیماری بسیار امیدوار بود. در میهن عزیزمان ایران لازم است بیماران مبتلا به بیماری اس ام ای (SMA) تحت نظر یک متخصص بیماریهای نوروماسکولار یا فلوشیپ نوروماسکولار پیگیری شوند تا بزودی با ورود داروهای فوق درمان مناسب و با روش صحیح برای آنها تجویز شود. دکتر محمدکاظم بخشنده فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان و فلوشیپ نوروماسکولار از ژاپن فردی است که لازم است بیماران به ایشان مراجعه نمایند..