سلول درمانی در دیستروفی عضلانی

دیستروفی عضلانی چیست ؟

دیستروفی عضلانی یک بیماری ژنتیک است که سی نوع از انواع ارثی آن وجود دارد . در همه انواع دیستروفی عضلانی ضعف عضلانی و تحلیل عضلات نمای بالیتی غالب می باشد . علایم بالینی همه انواع دیستروفی عضلانی مشابه بوده ولی از نظر زمان شروع علایم از دوره شیرخوارگی ، کودکی ، نوجوانی تا دهه سوم عمر متفاوت هستند.

شایعترین نوع دیستروفی عضلانی ، بیماری دیستروفی دوشن بوده که بعلت جهش در بزرگترین ژن بدن ، ژن دیستروفین ایجاد می شود ، جهش های منجر به حذف و یا دوپلیکاسیون اجزای ژن دیستروفین می توانند باعث عدم ایجاد پروتئین دیستروفین و یا تولید ناقص دیستروفین شود که فرسودگی و تخریب عضلات نتیجه آن خواهد بود.

MDA_camp_t640

چه  درمانهایی برای دیستروفی عضلانی وجود دارد ؟

ساده ترین درمان در دیستروفی عضلانی ، انجام کاردرمانی حرکتی در محدوده حرکتی مفاصل برای جلوگیری از سفتی یا کنتراکچر مفصلی است . داروهای ضد التهابی مانند کورتیکو استروئید برای کاهش سرعت پیشرفت دیستروفی دوشن بکار گرفته می شود که داروی دفلازکورت از نظر کمتر بودن عوارض داروئی بهتر قابل تحمل است .

ژن درمانی و Exon-Skipping بعد از طی نمودن مراحل آزمایشگاهی توانسته است تائیدیه FDA را برای Exon51-Skipping دیستروفی عضلانی دوشن دریافت نماید که امروزه در اکثر کشورها موجود بوده و در حال استفاده است.

آیا سلول درمانی در دیستروفی عضلانی کاربرد دارد ؟

از مدتها قبل به سلول درمانی در دیستروفی عضلانی بعنوان یک درمان طولانی مدت توجه شده است . استفاده از سلولهای بنیادی در بیماری هایی که درمان دیگری وجود ندارد ، بکار می رود و سلول های بنیادی با قابلیت خاص خود می توانند جایگزین سلول های حاوی پروتئین های ناقص بیمار شوند .

Pyle+Young+and+Spencer_38bc6fe8-b2cb-4b74-b410-8b5629afc284-prv

روش های تزریق سلول های درمانی در دیستروفی عضلانی چیست ؟

تزریق وریدی : در این روش همانند درمان لوکمی با سلول های بنیادی ، تزریق وریدی سلول های بنیادی انجام می شود . حسن این روش نیاز کمتر به تزریق مکرر و هزینه کمتر آن است ، البته میزان موفقیت سلول درمانی در دیستروفی عضلانی از طریق تزریق وریدی سلول های بنیادی ارتباط مستقیمی با میزان توانایی این سلول ها برای حرکت از خون به عضلات دارد .

تزریق داخل عضلات مبتلا : وقتی سلول های بنیادی به داخل عضلات مبتلا تزریق می شوند ، مطمئن هستیم که سلول های بنیادی به محل مورد نظر رسیده اند ولی این روش گران بوده و زمانبر می باشد ، زیرا برای سلول درمانی در دیستروفی عضلانی، لازم است که به همه عضلات بدن تزریق سلول های بنیادی انجام گیرد .

nm.4006-F1

چه نوع سلول بنیادی برای سلول درمانی در دیستروفی عضلانی مناسب است ؟

PRICE و همکاران دریافتند که سلول های ستاره ای (Satellite)، سلول های بنیادی بافت عضله هستند که می توانند به سلول های عضلانی بالغ تبدیل شوند و عملکرد طبیعی عضلانی را انجام دهند . برای دسترسی به سلول های ستاره ای لازم است جداسازی این سلول های بنیادی از عضلاتی مانند عضله دیافراگم که حاوی آنها هستند، انجام گیرد که پروسه ای بسیار سخت بوده که بعلت نیاز به جراحی با میکروسکوپ می باشد. دانشمندان توانستند در محیط آزمایشگاه سلولهای ستاره ای یا همان میوبلاست را از سلولهای بنیادی دیگر تولید نمایند .

shutterstock_245479576

امروزه تحقیقات وسیعی بر روی انواع سلول های بنیادی مانند میوبلاست، muscle side population cell، سلولهای مغز استخوان و سلول های جنینی در حال انجام است. انچه مهم است سهولت دسترسی به این سلولهای بنیادی ، قابلیت تبدیل این سلولها به سلولهای عضلانی و قابلیت بروز پروتئین های معمول عضلانی است که موجب پیچیدگی جنبه های مختلف این پژوهش ها است. مساله نهایی اینکه باید مشخص شود سیستم ایمنی بدن بیمار با کدام نوع از سلول های بنیادی سازگاری بیشتر می دارد .

عارضه مهم سلول درمانی چیست ؟

سلولهای بنیادی همچنانکه می توانند به سلول های عضلانی تبدیل شوند، امکان تبدیل به سلول های سرطانی را دارند که مهمترین عارضه سلول درمانی در دیستروفی عضلانی است .

نتیجه گیری :

سلول درمانی در دیستروفی عضلانی روشی نوین در درمان دیستروفی عضلانی است، ولی پیچیدگی های این درمان مانع از اتمام مراحل مختلف آن شده است . امید است در آینده خبرهای خوبی از سلول درمانی در دیستروفی عضلانی به اطلاع بیماران نیازمند برسانیم .

دکتر محمدکاظم بخشنده فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان فلوشیپ نوروماسکولار 


سیستم پرسش و پاسخ

پیگیری سوال قبل

برای پیگیری پاسخ سوال خودتون و نمایش آن کد رهگیری خود را در این قسمت وارد کنید.

پیگیری سوال قبل

ثبت سوال جدید

برای ثبت پرسش خود از دکتر می توانید از این قسمت استفاده کنید.

ثبت سوال جدید

امکان انتخاب تا ۵ تصویر وجود دارد. جهت انتخاب چندگانه کلید Ctrl را نگه دارید.
© همیار سیستم

1
رشد سریع دور سر

سلام وقت بخیر.اقای دکتر دخترم در 34 هفته 5 روز به دنیا اومده زمان ترخیص از ان ای سیو دورسر دخترم 32 بود ولی تاریخ 30 ام خرداد دکترش دور سرشو اندازه گرفت 36 هست گفتن یکم رشدش زیاد من خیلی نگرانم ممکن مشکلی داشته باشن.بنظر شما سونو انجام بدیم؟ مشاهده پاسخ دکتر
2
تاخیر تکاملی

سلام کودک ما 19 ماهست در عرض 37 هفتگی با قد 41 و دوره سر 36 به دنیا اومده الان که 19 ماهست با قد 84 و دور سر 46 وزن 10 کیلو با ذهن خوب و عاطفه قوی تعادل نشستن ندارد و موقعی که از زیر بقل میگیریم پاهایش را قیچی کرده به سختی راه میرود ودر کل خودش راه نمیرود ایا این درمان دارد مشاهده پاسخ دکتر
3
بزرگی دور سر

سلام.نوزادم دوماه و چهار روزه هست.کامل ب دنیا اومد با دور سر 33.5
ولی الان دور سرش 42 از لحاظ هوش و حرکات بسیار عالیه.خیلی نگرانم لطفا راهنمایی کنید.آیا موقع زایمان انذازه دور سرش اشتباه نشده
مشاهده پاسخ دکتر
4
نوار مغز

با سلام
پسرم دو و نیم سالشه یکم عقبه ازبچه ها مثلا صحبت کردنش کاردرمانی میره کتر درمانش گفته واسه اتاق تاریک رفتنش باید نوار مغزبگیره که ایا تشنج داشته یا نه حتی ریز و در خواب

از شهرستان گرگان هستم به نظرتون توی شهر خودم نوار مغز بگیرم معتبره؟
مشاهده پاسخ دکتر
5
شکل سر دخترم

با سلام
دختر 8 ماه و نیمه من پشت سرش نامتقارن شده
با اینکه از 4 ماهگی جهت خوابیدنش و درست کردم ولی هنوز درست نشده
واقعا شب و روز دارم برای این مشکل غصه میخورم
چند تا متخصص اطفالم بردم میگن شابد درست بشه شاید نه
تروخدا من باید چیکر کنم
مشاهده پاسخ دکتر
6
SMA

با سلام
جناب دکتر امکانش هست خلاصه پرونده کوچولو ما رو نگاه کنید و نظرتون رو بگید که تشخیص شما SMA هست یا نه؟
نرمش بدن نوزاد برای اون خطرناکه
و اینکه باید واکسن 2ماهگی بزنه موردی نیست؟
مشاهده پاسخ دکتر
7
شارکو ماری توث

پسر ۵ ساله من با آزمایش ژنتیک مشخص شده شارکو تیپ ۲ داره.فیزیو تراپی انجام میدیم ولی تاثیر چندانی نداره و بیماری داره پیشروی میکنه البته نه با سرعت روند کندی داره.برای درمان یا حداقل جلوگیری از پیشروی دارو یا راهی وجود داره؟؟؟ مشاهده پاسخ دکتر
8
اختلال درراه رفتن

با سلام پسری ۱۸ ماهه دارم که از ۸ماهگی نشستن کرد اما صاف نمی نشست تا یکسالگی قادر به چاردستوپا رفتن نبود الان ۱۸ماهسه تازه بکمک مبل میتونه بایسته و پاهاش روی زمین بسمت داخل هست ینی روی سطح کف پاش بطور کامل وانمیسه تا۱۶ماهگیم پاشو زمین نمیذاش حرفم نمییزنه فقط د حدبابا مشاهده پاسخ دکتر
9
مغز و خجالتی و کم حرف بودن

mahdi:
سبام دکتر. من پانزده سالمه و ببشتر خجالت ی هستم. در کوچکی مغزم دو بار آسیب دیده (به در یا جایی خورده) و بعضی اوقات که کم اتفاق می افتد احساس فعال شدن بخشی از مغز را میکنم و در آن موقع کمتر خجالتی هستم. در حالیکه در بیشتر اوقات خجالتی هستم لطفا من را راهنمایی کنید. با تشکر
مشاهده پاسخ دکتر
10
لرزش دست و پا

سلام بچه ام 5 ماه تا حالا یک بار سرش وچند بار دستش لرزیده از چی می تونه باش مشاهده پاسخ دکتر
11
سلول درمانی

عرض سلام . من مبتلا به hibm هستم و روی اگزون ۳ و ۴ جهش دارم . آیا سلول درمانی میتونه موثر باشه ؟ تا چه حد ؟ عوارضی داره ؟ در ایران کجا انجام میشه و اگر بخوام برای معالجه خارج از کشور برم کجا رو پیشنهاد میکنید ؟ ممنون از زحمات شما مشاهده پاسخ دکتر
12
اختلال تکاملی

سلام دخترم یک سالو نه ماهشه تشنج سرد داشت الان قرص کلونازپام شربت لوبل استفاده میکنه چهاردستو پا میره ولی هنوز راه نمیره باهاش تمرین راه رفتن ک میکنم میترسه و گریه میکنه ایا راه رفتنش خیلی طول میکشه یا امکان داره راه بره مشاهده پاسخ دکتر
13
رفتاری

با سلام پسر من 2سال و 6 ماه دارد و نسبت به سنش کلمات را ناقص و چند جمله هم بیشتر نمی‌گوید. بسیار جنب و جوش دارد چیزی مخالف میلش باشد سرش را زمین می‌کوبد. اجازه نمی‌دهد جز چند نفراز اقوام بغلش کنند سرش را زمین می‌زند.خواب نامنظم و سبکی دارد. درخواب هم خیلی حرکت دارد. مشاهده پاسخ دکتر
14
بزرگ بدون دور سر کودک من.

سلام.فرزندم پانزده ماهه.قد86وزن12.اما اندازه دور سرش این ماه 51.5 شده.دکتر اطفال که از نوزادی او را دیدن گفتن که مشکلی نیست وقتی علایم مشکوکی ندارد طبیعی است.مولتی ویتامین و " آد"روقطع کردن.درضمن دور سر همسرم هم بزرگ است. دکتر میگن احتمالاارثیه.لازمه حضوری پیگیری کنیم.سپاس مشاهده پاسخ دکتر
15
بیماری اس ام ای _مشکل کفش و راه رفتن

سلام دکتر جان
بنده ۳۰ ساله هستم
از ۱۸ سالگی به بیماری sma با شدت متوسط مبتلا شدم
الان توراه رفتن مشکل دارم چون نمیتونم کفش مناسب انتخاب کنم
هر کفشی میپوشم همه عضلات پاو کمرم
درد میکنه
خواستم کفش مناسب برام معرفی کنید
باتشکر
مشاهده پاسخ دکتر
16
تشنج

دخترحدودا ۱۱ ماهشه تشنج استاتوس کرده حدودا ۴۰ دقیقه در بیمارستان که قابل کنترل نبوده ممکن هست علت زمینه ی نداشته باشه؟
اسکن و مایع نخاعی سالم بوده...
مشاهده پاسخ دکتر
17
تشنج و واکسن

با سلام خدمت شما
دختر من در سن 3سال و 10ماهیگی،تشنج ناشی از تب زیاد کرد، دیگه تا الان که 6ساله شده تکرار نشده، الان میخوام واکسن 6سالگی براش بزنم، میخواستم ببینم آیا خطر داره؟ و احتمال بروز دوباره تشنج بر اثر واکسن 6سالگی هست؟
مشاهده پاسخ دکتر
18
رشد سریع تر از معمول سر

با سلام پسر من در بدو تولد دور سرش 35 بوده والا که 7 ماهشه به 46 سانت رسیده براش سونو گرافی نوشتن که همه چیز نرمال گزارش شده به جز یه مورد که ( دیامتر بطن های لترال در ناحیه تریگون 11م م که حد بالای نرمال است) آیا جای نگرانی هست ام آر آی الزامی ست دکتر لطفا جواب بدید مشاهده پاسخ دکتر
19
نوبت ویزیت

سلام برای روز پنجشنبه 31 خرداد میخوام وقت بگیرم اما از هفته قبل تماس میگیرم متاسفانه امکان ثبت وقت تلفنی نیست میخواستم ببینم میتونم بیام یا نه مشاهده پاسخ دکتر
20
نوبت ویزیت

سلام برای روز پنجشنبه 31 خرداد میخوام وقت بگیرم اما از هفته قبل تماس میگیرم متاسفانه امکان ثبت وقت تلفنی نیست میخواستم ببینم میتونم بیام یا نه مشاهده پاسخ دکتر
« قبلی 1 2 3 4 5 6 7 ... 53 بعدی »