درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA)

ماجرای یک تماس:در روزهای ابتدای ماه رمضان امسال (۱۳۹۵)  ایمیلی را از یک شرکت بین المللی کاریابی واقع در شهر نیویورک آمریکا دریافت نمودم.در این ایمیل از بنده دعوت شده بود تا درخواست یک کمپانی معروف سوئیسی جهت مهاجرت دائمی بهمراه استخدام و اشتغال در شهر باسل سوئیس را بپذیرم.کمپانی سوئیسی از من دعوت کرده بود تا درباره یک داروی درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA) مرحله سوم کارآزمایی بالینی را انجام دهم.بعد از اینکه دکتر بلاتلر، مدیر شرکت مذکور چند بار تلفنی با بنده صحبت کردند و توضیحات کاملی در این باره داده بودند، بنده به ایشان گفتم چون تعهد هیات علمی به دانشگاه علوم پزشکی تهران دارم اساسا امکان مهاجرت ندارم و باید تعهدات خود را به پایان برسانم.

هدفم از طرح این ماجرا این بود که درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA) در راه است.

sma-article

  

درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA) صحت دارد؟

خبرها حکایت از این دارد که چند دارو بعنوان درمان جدید بیماریSMAدر مراحل نهایی کارآزمایی بالینی هستند.بنظر می رسد اکنون این داروها مرحله انسانی کارآزمایی بالینی را با موفقیت سپری کرده اند و بزودی به تولید تجاری خواهند رسید.

 دو داروی درمان جدید بیماری اس ام ای(SMA) را می شناسید؟

دارویOLESOXIME، این دارو توسط شرکت فرانسوی تروفوس تولید شده که ساختاری مشابه مولکول کلسترول دارد.نقش این دارو  جلوگیری از تخریب جسم سلولی اعصاب نخاعی است که در مرحله اول کارآزمایی بالینی بر روی موشهای مبتلا به بیماریSMA اثر خوبی داشته است.در مرحله انسانی در یک مطالعه کارآزمایی بالینی مورد-شاهدی تصادفی شده، ۱۶۵ بیمار مبتلا به نوع ۲ و ۳  بیماری اس ام ای(SMA) تحت درمان با این دارو قرار گرفته اند که در مقایسه با گروه کنترل، بطور قابل توجهی کاهش قدرت عضلانی این بیماران متوقف شد.این دارو اثر شگفتی در درمان بیماران داشته و عوارض دارویی آن نیز بسیار ناچیز بوده است. اکنون شرکت سوئیسی که با بنده تماس گرفته بودند، در حال انجام مرحله نهایی کار آزمایی بالینی این دارو است.

2

دارویISIS.SMNRX، این دارو توسط شرکت آمریکایی آیسیس تولید شده که ساختمان این دارو از یک قطعه از نوکلئوتیدهای ژن انسانی تشکیل شده است.این دارو بعلت ساختار ژنتیکی که دارد، موجب تغییر در ساخت پروتئینSMNشده و میزان این پروتئین را افزایش می دهد.

نکته قابل تأمل درباره این دارو اینکه برای تیپ ۱، ۲ و ۳ بیماری اس ام ای(SMA) قابل استفاده است.این دارو هنوز در مرحله دوم کارآزمایی بالینی بوده و زمان بیشتری نیاز است تا این دارو وارد تولید تجاری شود.

دکتر بخشنده

 آیا فرد مبتلا به بیماری اس ام ای(SMA) را می شناسید؟ 

با پیشرفتهایی که در درمان جدید بیماری اس ام ای ایجاد شده است، باید نسبت به درمان این بیماری بسیار امیدوار بود.در میهن عزیزمان ایران لازم است بیماران مبتلا به بیماری اس ام ای(SMA) تحت نظر یک متخصص بیماریهای نوروماسکولار یا فلوشیپ نوروماسکولار پیگیری شوند تا بزودی با ورود داروهای فوق درمان مناسب و با روش صحیح برای آنها تجویز شود.دکتر محمد کاظم بخشنده فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان و فلوشیپ نوروماسکولار از ژاپن فردی است که لازم است بیماران به ایشان مراجعه نمایند..

دکتر محمدکاظم بخشنده فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان فلوشیپ نوروماسکولار


سیستم پرسش و پاسخ

پیگیری سوال قبل

برای پیگیری پاسخ سوال خودتون و نمایش آن کد رهگیری خود را در این قسمت وارد کنید.

پیگیری سوال قبل

ثبت سوال جدید

برای ثبت پرسش خود از دکتر می توانید از این قسمت استفاده کنید.

ثبت سوال جدید

امکان انتخاب تا ۵ تصویر وجود دارد. جهت انتخاب چندگانه کلید Ctrl را نگه دارید.
© همیار سیستم

1
تشنج مخفی

دخترم 17ماهشه . در بیداری می پریدگفتند تشنج مخفیه.لیسکانتین داد صبح و شب 3سی.پریدن ها بیشتر شد و سرش به سمت پایین میآمد . بعد یک ماه علاوه بر لیسکانتین سابرین داد بعد پریدن ها خیلی زیاد شد و سرش آنقدر میومد پایین که میخورد زمین . دکتر گفت لیسکانتین 4سی بدید و سابرین رو قطع کنید. مشاهده پاسخ دکتر
2
تشنج

سلام خدمت اقای دکتر عزیز
بچه ما دوبار لرزش شدید اما در دو ثانیه داشته در 6 ماهگی که ازمایش خون و نوار مغر داد و همه چیز طبیعیه گفتن دو تشنج خفیف داشته و از نظر خونی مشکلی نداره و الان قرص فنوباربیتال میدیم و امروز در 7 ماهگی موقع شیر خوردنش سرش لرزید خواستم راهنمایی بفرمایید
مشاهده پاسخ دکتر
3
بیش فعالی

پسری سه ساله دارم. بسیار فعالیت دارد. گاهی دستانش را به شدت تکان میدهد. ولی وقتی او را صدا میزنم از ادامه کار دست میکشد. در خانه قابل کنترل است. مثلا موقع خواب حتما باید برایش کتاب بخوانم. ولی مشکل بیشتر وقتی است که بیرون خانه میرویم. آیا بیش فعال است؟ مشاهده پاسخ دکتر
4
تشنج بدون تب

ضمن عرض سلام و وقت بخیر ، پسر بیست و هشت ماهه دارم که از پانزده ماهگی دچار یک مریضی شد که با کلی آزمایش نفهمیدن این بچه چشه تا پانزده ماهگی همچی خوب بود زودتر راه افتاد و به حرف آمد ولی کم کم همه توایش را از دست داده مشاهده پاسخ دکتر
5
شلی نوزاد

با سلام فرزند من حدود چهار ماهه است به علت عفونت ریه دو ماه در ای سی یو بستری و دستگاه در تنفس بهش کمک می کند الان بدنش ضعیف شده اما قبل از بستری خیلی چالاک بود الانم تا حدودی دستو پاشو خوب تکون میده آیا احتمال ژنتیک ی بودنش هست در ضمن سی اف ش منفی شده؟؟؟ مشاهده پاسخ دکتر
6
لرزش سرو درد کودک

سلام اقای خسته نباشید.دخترمن ۷ ماه اس و وقتی که شیر میخوره و چشماش بسته اس سرش شروع به لرزش میکنه وقتی صداش کردم لرزش قطع شد امروز متوجه شدم که دستشم میلرزه همراه با سرش و خیلی توی خواب دست و پاش پرش داره نگرانم نکنه تشنج باشه.لطفا راهنماییم کنید ممنونم از لطفتون مشاهده پاسخ دکتر
7
رشد دور سر دخترم

اندازه ی دور سر دخترم زمان تولد35 ثبت شده . الان 18 ماهش شده یه مقدار استیل بدنش ظریف هست و از نطر توانایی های مختص سنش مشکلی نداره وبچه ی زرنگ و باهوشی هست ولی دور سرش الان 45/5 هست. ایا در اینده مشکلی نخواهد داشت و این رشد دور سرش طبیعی هست؟ممنون مشاهده پاسخ دکتر
8
رشد دور سر دخترم

اندازه ی دور سر دخترم زمان تولد35 ثبت شده . الان 18 ماهش شده یه مقدار استیل بدنش ظریف هست و از نطر توانایی های مختص سنش مشکلی نداره وبچه ی زرنگ و باهوشی هست ولی دور سرش الان 45/5 هست. ایا در اینده مشکلی نخواهد داشت و این رشد دور سرش طبیعی هست؟ممنون مشاهده پاسخ دکتر
9
دور سر کم حدودا 1.5 سانت

سلام دخترم موقع به دنیا آوردن دور سرش 34 بود با وزن 2.5 کیلو
الان 9 ماهشه دور سرش 43 هست با وزن 8.2
طبق اون چیزی که نوشتید 1.5 سانت کمه
آیا مشکل حادی هست و باید به مغز و اعصاب مراجعه کنم
پاسخ بدید ممنون میشم چون نگرانم
مشاهده پاسخ دکتر
10
ریسه رفتن

دختر یکساله ام وقتی شدید گریه میکنه نفسش بند میاد و لباش کبود میشه و دستاشو به این ور و اون ور میزنه تا نفسش بیاد انگار داره خفه میشه چیکار کنم تازه اینطور شده مشاهده پاسخ دکتر
11
سلول درمانی دوشن

با سلام .افتتاح اولین مرکز فرآورده های سلول انسانی کمکی در جهت سلول درمانی بیماری دوشن خواهد کرد؟آیا میتوان امیدوار بود سلول درمانی این بیماری در این مرکز صورت گیرد؟با تشکر از زحمات بی شائبه شما استاد گرانقدر و پزشک و مجرب. مشاهده پاسخ دکتر
12
دور سر

سلام.پسرم ۴ماهه و بیست روزشه.اندازه دورسر موقع تولد تو پرونده بیمارستان یه جا زدن ۳۴ جای دیگه زدن ۳۶.الان دور سر پسرم ۴۱/۵هست .میخواستم ببینم جای نگرانی داره.البته پشت سرش یه مقدار صافه مشاهده پاسخ دکتر
13
تشنج

سلام .دختر چهارساله و نیم دارم که ده روز پیش شب ساعت یازده بعد سه چهار دقیقه به خواب رفتن تشنج کرد بدون تب و بی دلیل.از زمان کودکی هیچ مشکلی تو رشد نداشته.ازش نوار مغزی گرفت و گفت پشت سرش ارتعاشاتی دیده میشه باید MRI بشه.و الان داروی تگرتول دو درصد میخوره .واقعا مشکل دخترم چیه مشاهده پاسخ دکتر
14
عدم رشد مناسب دور سر نوزاد

با سلام وخسته نباشید پسرم سه ماه سه روز دارد دور سرش موقع بدنیا اومد سی سه بود و الان سی هشت هسته دکترش میگه دور سرش رشد نکرده آیا مشکلی هسته مشاهده پاسخ دکتر
15
مشکل از کجاست؟

پسری دو و نیم ساله در خانواده ما هست که هیچ وقت به اسم خود واکنش نشان نمی دهد، نمی تواند حرف بزند و در دو سالگی راه رفتن را آغاز کرد، مشکل از کجاست به نظر شما؟؟؟ مشاهده پاسخ دکتر
16
دور سر كم

سلام پسرنه ماهه با دور سر هنگام تولد30.5و الان٤٠.٥ كه بهداشت هربارميگه كمه تو٧ماهگي نشست ولي هنوز چهاردست و پا نميره مشاهده پاسخ دکتر
17
درمان بیماری sma

سلام .آقای دکتر. دخترم 8 سالشه از ناحیه دست و کمر و پا ضعیف میباشد وبقیه اعضای بدنش سالم میباشد و سال 91 و 95آوردم خدمت شما تشخیص بیماریsma را دادید میخواستم بدونم اگر از طریق کمکهای مردمی پول جمع کنم امکان درمان دخترم درخارج یا داخل کشور هست.سپاسگذارم مشاهده پاسخ دکتر
18
هیدروسفالین

باسلام نوزاد پسر 50 روزهکه در 28 هفتگی بدنیا امدهاست والان در دستگاه میباشدموشگل هیدروسفالین گرید 4 داردبجز بزرگی سر همه چیزش نرمال هست وزن گرفته الان 1700گرم میباشد در ضمن دوقلو هستن مشاهده پاسخ دکتر
19
کوچکی دور سر

سلام و خسته نباشید
دختر من 36 هفته به دنیا اومد و الان 27 روزه ست موقع تولد 2.200 گرم بود و دور سرش 30
الان که 27 روزست دور سرش 31سانت شده در واقع 1سانت رشد کرده میخواستم رهنمایی بفرمایید آیا جای نگرانی هست یا نه؟
مشاهده پاسخ دکتر
20
کوچکی دور سر

سلام و خسته نباشید
دختر من 36 هفته به دنیا اومد و الان 27 روزه ست موقع تولد 2.200 گرم بود و دور سرش 30
الان که 27 روزست دور سرش 31سانت شده در واقع 1سانت رشد کرده میخواستم رهنمایی بفرمایید آیا جای نگرانی هست یا نه؟
مشاهده پاسخ دکتر
« قبلی 1 2 3 4 5 6 7 ... 47 بعدی »