سلول درمانی در دیستروفی عضلانی

دیستروفی عضلانی چیست ؟

دیستروفی عضلانی یک بیماری ژنتیک است که سی نوع از انواع ارثی آن وجود دارد . در همه انواع دیستروفی عضلانی ضعف عضلانی و تحلیل عضلات نمای بالیتی غالب می باشد . علایم بالینی همه انواع دیستروفی عضلانی مشابه بوده ولی از نظر زمان شروع علایم از دوره شیرخوارگی ، کودکی ، نوجوانی تا دهه سوم عمر متفاوت هستند.

شایعترین نوع دیستروفی عضلانی ، بیماری دیستروفی دوشن بوده که بعلت جهش در بزرگترین ژن بدن ، ژن دیستروفین ایجاد می شود ، جهش های منجر به حذف و یا دوپلیکاسیون اجزای ژن دیستروفین می توانند باعث عدم ایجاد پروتئین دیستروفین و یا تولید ناقص دیستروفین شود که فرسودگی و تخریب عضلات نتیجه آن خواهد بود.

MDA_camp_t640

چه  درمانهایی برای دیستروفی عضلانی وجود دارد ؟

ساده ترین درمان در دیستروفی عضلانی ، انجام کاردرمانی حرکتی در محدوده حرکتی مفاصل برای جلوگیری از سفتی یا کنتراکچر مفصلی است . داروهای ضد التهابی مانند کورتیکو استروئید برای کاهش سرعت پیشرفت دیستروفی دوشن بکار گرفته می شود که داروی دفلازکورت از نظر کمتر بودن عوارض داروئی بهتر قابل تحمل است .

ژن درمانی و Exon-Skipping بعد از طی نمودن مراحل آزمایشگاهی توانسته است تائیدیه FDA را برای Exon51-Skipping دیستروفی عضلانی دوشن دریافت نماید که امروزه در اکثر کشورها موجود بوده و در حال استفاده است.

آیا سلول درمانی در دیستروفی عضلانی کاربرد دارد ؟

از مدتها قبل به سلول درمانی در دیستروفی عضلانی بعنوان یک درمان طولانی مدت توجه شده است . استفاده از سلولهای بنیادی در بیماری هایی که درمان دیگری وجود ندارد ، بکار می رود و سلول های بنیادی با قابلیت خاص خود می توانند جایگزین سلول های حاوی پروتئین های ناقص بیمار شوند .

Pyle+Young+and+Spencer_38bc6fe8-b2cb-4b74-b410-8b5629afc284-prv

روش های تزریق سلول های درمانی در دیستروفی عضلانی چیست ؟

تزریق وریدی : در این روش همانند درمان لوکمی با سلول های بنیادی ، تزریق وریدی سلول های بنیادی انجام می شود . حسن این روش نیاز کمتر به تزریق مکرر و هزینه کمتر آن است ، البته میزان موفقیت سلول درمانی در دیستروفی عضلانی از طریق تزریق وریدی سلول های بنیادی ارتباط مستقیمی با میزان توانایی این سلول ها برای حرکت از خون به عضلات دارد .

تزریق داخل عضلات مبتلا : وقتی سلول های بنیادی به داخل عضلات مبتلا تزریق می شوند ، مطمئن هستیم که سلول های بنیادی به محل مورد نظر رسیده اند ولی این روش گران بوده و زمانبر می باشد ، زیرا برای سلول درمانی در دیستروفی عضلانی، لازم است که به همه عضلات بدن تزریق سلول های بنیادی انجام گیرد .

nm.4006-F1

چه نوع سلول بنیادی برای سلول درمانی در دیستروفی عضلانی مناسب است ؟

PRICE و همکاران دریافتند که سلول های ستاره ای (Satellite)، سلول های بنیادی بافت عضله هستند که می توانند به سلول های عضلانی بالغ تبدیل شوند و عملکرد طبیعی عضلانی را انجام دهند . برای دسترسی به سلول های ستاره ای لازم است جداسازی این سلول های بنیادی از عضلاتی مانند عضله دیافراگم که حاوی آنها هستند، انجام گیرد که پروسه ای بسیار سخت بوده که بعلت نیاز به جراحی با میکروسکوپ می باشد. دانشمندان توانستند در محیط آزمایشگاه سلولهای ستاره ای یا همان میوبلاست را از سلولهای بنیادی دیگر تولید نمایند .

shutterstock_245479576

امروزه تحقیقات وسیعی بر روی انواع سلول های بنیادی مانند میوبلاست، muscle side population cell، سلولهای مغز استخوان و سلول های جنینی در حال انجام است. انچه مهم است سهولت دسترسی به این سلولهای بنیادی ، قابلیت تبدیل این سلولها به سلولهای عضلانی و قابلیت بروز پروتئین های معمول عضلانی است که موجب پیچیدگی جنبه های مختلف این پژوهش ها است. مساله نهایی اینکه باید مشخص شود سیستم ایمنی بدن بیمار با کدام نوع از سلول های بنیادی سازگاری بیشتر می دارد .

عارضه مهم سلول درمانی چیست ؟

سلولهای بنیادی همچنانکه می توانند به سلول های عضلانی تبدیل شوند، امکان تبدیل به سلول های سرطانی را دارند که مهمترین عارضه سلول درمانی در دیستروفی عضلانی است .

نتیجه گیری :

سلول درمانی در دیستروفی عضلانی روشی نوین در درمان دیستروفی عضلانی است، ولی پیچیدگی های این درمان مانع از اتمام مراحل مختلف آن شده است . امید است در آینده خبرهای خوبی از سلول درمانی در دیستروفی عضلانی به اطلاع بیماران نیازمند برسانیم .

دکتر محمدکاظم بخشنده  فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان

سیستم پرسش و پاسخ

پیگیری سوال قبل

برای پیگیری پاسخ سوال خودتون و نمایش آن کد رهگیری خود را در این قسمت وارد کنید.

پیگیری سوال قبل

ثبت سوال جدید

برای ثبت پرسش خود از دکتر می توانید از این قسمت استفاده کنید.

ثبت سوال جدید

امکان انتخاب تا ۵ تصویر وجود دارد. جهت انتخاب چندگانه کلید Ctrl را نگه دارید.
© همیار سیستم

1
اختلال تکلمی، تداوی

طفلی سه ساله دارم که بیشتر از 20 کلمه به خوبی بیان می نماید ولی جمله سازی ندارد. داروهای کاربامازپین و لوری سی تام را آغاز نموده اند و آهن و کلسیم موقع تولد تا 5 دقیقه ای بعد به گریه شروع نکرده
علایم عمومی اوتیسم را نشان نمی دهد . ایا ادویه را ادامه بدهم
مشاهده پاسخ دکتر
2
اختلال تکلمی، تداوی

طفلی سه ساله دارم که بیشتر از 20 کلمه به خوبی بیان می نماید ولی جمله سازی ندارد. داروهای کاربامازپین و لوری سی تام را آغاز نموده اند و آهن و کلسیم موقع تولد تا 5 دقیقه ای بعد به گریه شروع نکرده
علایم عمومی اوتیسم را نشان نمی دهد . ایا ادویه را ادامه بدهم
مشاهده پاسخ دکتر
3
دیستروفی

با سلام
آقای دکتر مدتی پیش برای بنده آزمایش با روش NGS نوشتید ، انجام دادم و در جواب آزمایش LGMD 2B و هم 2D رو گزارش کرده.. میشه لطفا راهنمایی کنید
سپاس از شما
مشاهده پاسخ دکتر
4
دارو ام اس ا

ایاداروی msaرسیده یانه.ممنون مشاهده پاسخ دکتر
5
تشنج

سلام اقای دکتر پسرم7 سالشه از ساله94دچاره تشنج شده که یه لحظه می خندیدوخودشو سفت می کرد وبه یجایی خیره میشود دکتربراش شربت ایتالبت وقرص تگرتول ونیترازپام
ولی حالا دو ماه می شه که دوباره تشنج کرده
مشاهده پاسخ دکتر
6
اسپاسم

سلام. دختر ۵ ماهه ای دارم که حدود یک ماه است به صورت انی ولحطه ای دست و پاشو جمع میکنه. در کمتر از حتی یک ثانیه. شاید در طول روز ۴ یا ۵ بار این اتفاق میوفته. همه چیش طبیعی بوده و هیچ مشکلیم تو بارداری و زایمان نداشتم. خیلی نگرانم. میشه لطفا راهنمایی کنید مشاهده پاسخ دکتر
7
Sma

سلام ، ببخشيد الان كه در ايران مجوز وارد كردن داروى اس ام اى رو نميدن ، براى كسى كه توان مالى زيادى نداشته باشه ، امكان اين هست كه با بيمارستانهاى خارج از كشور مكاتبه كنه و با در اختيار كذاشتن مدارك پزشكى كودك خود تقاضاى كمك بكنه و كودكش رو براى درمان رايگان به اون كشور ببره ؟ مشاهده پاسخ دکتر
8
درمان دستروفی

با سلام
خواهر زاده من ۱۸ ماه دارد،دکترها میگن احتمالا مبتلا به ماسکالر دستروفی است،مقاله شما خوندم که گفته بودید در بعضی از کشورها زن درمانی و سلول درمانی برای درمان انجام میشه ،آیا واقعا درمان میشه و کدام کشور است .
تشکر
مشاهده پاسخ دکتر
9
ضعف عضله

با سلام.
آقای دکتر پسری 6ساله دارم.از موقع تولد هیچ مشکل خاصی نداشت. ولز چند ماهی است که مدام زانوهاش خالی میکنن و به پزشک اورتوپد مراجعه کردیم گفتند ضعف عضله است و چیز خاصی نیست.
میخواستم ببینم نیازی به انجام آزمایش خاصی هست؟
مشاهده پاسخ دکتر
10
مشاوره

باسلام،پسر3ساله ای دارم که هنوز تکلم نمیکند.گاهی کلمات جدید استفاده میکند امابعداز مدتی دیگر کلمه رابکار نمیبرد،ازوجود اوتیسم میترسم چه باید بکنم!؟ مشاهده پاسخ دکتر
11
لرزش سر

دخترم سه ماه و چهارده روزشه چن وقته ک هر روز یکبار دچار لرزش سر میشه بمدت یک ثانیه در حالی ک هوشیاری کامل داره پیش دکتر بردم گف شاید ویتامین دی بدنش کمه ،قطره dba داده دوره سرشم گرفت گفت 38،کمه،موق تولد35بود،بچم خیلی باهوشه ب همه چی عکس العمل نشون میده،ولی نگرانم چیکار کنم مشاهده پاسخ دکتر
12
میوکولونوس خوش خیم

نوزادیک ماهه با تکان دادن دستها فقط هنگام گریه کردن با مراجعه به فوق تخصص تشخیص میوکولونوس خوش خیم دادند داروی مصرف شده الان 2 روز شربت نوبل .تکانها خیلی کمتر شده .دور سر هنگام تولد 34 و بعد از یک ماه 38 .وزن 3.400. ایا بیماری باعث عقب ماندگی میشود ؟
ایا قابل درمان است ؟
مشاهده پاسخ دکتر
13
عدم رشد دور نوزاد

با عرض سلام و تشکر از سایت خوبتون من یه پسر دارم که الان 4 ماه و 19 روزشه دور سرش در موقع تولد 35cm تولدش سزارین و تغذیه با شیر مادرش بوده دور سر نوزاد الان 42cm ولی 19 روزه تغییر نکرده قد و وزن رشد کرده.لطفا راهنمایی کنید با احترام مشاهده پاسخ دکتر
14
عدم رشد دور نوزاد

با عرض سلام و تشکر از سایت خوبتون من یه پسر دارم که الان 4 ماه و 19 روزشه دور سرش در موقع تولد 35cm تولدش سزارین و تغذیه با شیر مادرش بوده دور سر نوزاد الان 42cm ولی 19 روزه تغییر نکرده قد و وزن رشد کرده.لطفا راهنمایی کنید با احترام مشاهده پاسخ دکتر
15
بی خوابی در شب

امیرضا 2 ساله 6 ماهی است که شبها هنگام خواب بسیار کم خوابه بطور مثال ساعت 12 میخوابه 5 بیدار میشه دوباره 9 می خوابه تا 11 مراجعه به دکتر اصفال و تجویز شربت Sleep bayby اما هیچ تاثیری نداشت و 1 ماهی است که در موقع خواب بی جهت میخندد و با دستهای خود به بالا اشاره می کنه مشاهده پاسخ دکتر
16
دیسرفی عضلانی

باسلام جناب دکتر من مدت ۴ روز است که دستام بیخودی ضعف میکند ایا دارویی هست که این ضعف از بین برود البته معلول هستم دیسروفی عضلانی دارم نوع بکر هروقت مسافرت میرم و برمیگردم این حالت بهم دست میدهد مشاهده پاسخ دکتر
17
عدم رشد مناسب دور سر و تعریق سر

دخترم ۹ ماه و ۱۰ روزشه بدو تولد دور سر 34.5 و در حال حاضر ۴۳ وزن ۸.۱۵۰ و قد ۷۲ چند ماهه زمان شیر خوردن و در خواب تعرق زیاد از ناحیه سر و در بیداری دندان غروچه میکند پزشکش گفتند فضاهای پر شده در ملاج به شکل مناسب بسته نشده.دو ماه قبل به شما مراجعه و شما بعداز معاینه اعلام رضایت کردین مشاهده پاسخ دکتر
18
عدم رشد مناسب سر

سلام نوزاد دختر 8 ماهه ای دارم که در حال حاضر وزنش 6.8 و دور سرش 42 است ولی از 2 ماه قبل تا حالا افزایش چندانی نداشته است.
دکتر با اعلام اینکه سرش درحال بسته شدن است برایش شربت کلسیم و تزریق ویتامین D3 تجویز نموده است .آیا مصرف شربت کلسیم و تزریق ویتامین D3 میتواند برایش موثر باشد ؟
مشاهده پاسخ دکتر
19
بیماریsma

سلام من دختری داشتم که مبتلا به sma بود ولی متاسفانه در سن 11ماهگی از دست دادمش به علت تشدید بیماریش و الان یک فرزند سالم دارم ولی بچه دومم که تازه دنیا اومده و دو ماهش شده علایم همون دختر اولم رو داره الان هنوز سرش رو نمیتونه نگه داره و دست و پاشو تکون نمیده نمودار رشد قد ووزنش خوب و طبیعیه شیر خوردنشم خوبه میخام برم ازمایش ژنتیکش رو بده اگر sma باشه چکار باید بکنم خیلی ناراحت و نگرانم ظمنا من در نیشابورم خراسان رضوی مشاهده پاسخ دکتر
20
سلام بنده نوای دارم بر اثر تشنج از یک سلگی یواش یواش عظولاتشو از دست داده زمین گیز شده..دکتورهاش دکتر زمانی د ..قضاوی... الان 5 سالشه راهی است که نوام یک دفعی دیگه راه بره جایشرا بخاراند یا به منم بگه بابا؟

سلام بنده نوای دارم بر اثر تشنج از یک سلگی یواش یواش عظولاتشو از دست داده زمین گیز شده..دکتورهاش دکتر زمانی د ..قضاوی... الان 5 سالشه راهی است که نوام یک دفعی دیگه راه بره جایشرا بخاراند یا به منم بگه بابا؟ مشاهده پاسخ دکتر
« قبلی 1 2 3 4 5 6 7 ... 42 بعدی »